Kho ngữ liệu là gì? Các công bố khoa học về Kho ngữ liệu

Trong nghiên cứu KEYNOTE-024 giai đoạn III ngẫu nhiên, nhãn mở, pembrolizumab đã cải thiện đáng kể thời gian sống không tiến triển bệnh và tổng thời gian sống so với hóa trị liệu dựa trên bạch kim ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến triển chưa được điều trị trước đó, có tỷ lệ phần trăm khối u thể hiện PD-L1 từ 50% trở lên và không có các biến đổi EGFR/ALK. Chúng tôi báo cáo một phân tích cập nhật về tổng thời gian sống và khả năng dung nạp, bao gồm các phân tích điều chỉnh cho thiên lệch tiềm năng do chuyển đổi từ hóa trị liệu sang pembrolizumab.

Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào pembrolizumab 200 mg mỗi 3 tuần (tối đa 2 năm) hoặc lựa chọn của điều tra viên về hóa trị liệu dựa trên bạch kim (bốn đến sáu chu kỳ). Bệnh nhân được phân vào nhóm hóa trị liệu có thể chuyển sang pembrolizumab khi đáp ứng tiêu chuẩn. Điểm cuối chính là thời gian sống không tiến triển; tổng thời gian sống là một điểm cuối thứ cấp quan trọng. Phân tích điều chỉnh chuyển đổi được thực hiện bằng ba phương pháp: phương pháp hai giai đoạn đơn giản, thời gian thất bại cấu trúc bảo toàn hạng và trọng số xác suất nghịch đảo.

Ba trăm lẻ năm bệnh nhân đã được phân ngẫu nhiên (pembrolizumab, n = 154; hóa trị liệu, n = 151). Tại thời điểm cắt dữ liệu (ngày 10 tháng 7 năm 2017; theo dõi trung bình, 25,2 tháng), 73 bệnh nhân trong nhóm pembrolizumab và 96 trong nhóm hóa trị liệu đã tử vong. Tổng thời gian sống trung bình là 30,0 tháng (CI 95%, 18,3 tháng chưa đạt) với pembrolizumab và 14,2 tháng (CI 95%, 9,8 đến 19,0 tháng) với hóa trị liệu (tỉ số nguy cơ, 0,63; CI 95%, 0,47 đến 0,86). Tám mươi hai bệnh nhân được phân vào nhóm hóa trị liệu đã chuyển giao trong nghiên cứu sang nhận pembrolizumab. Khi điều chỉnh cho chuyển đổi sử dụng phương pháp hai giai đoạn, tỉ số nguy cơ cho tổng thời gian sống của pembrolizumab so với hóa trị liệu là 0,49 (CI 95%, 0,34 đến 0,69); kết quả sử dụng thời gian thất bại cấu trúc bảo toàn hạng và trọng số xác suất nghịch đảo là tương tự. Các sự cố bất lợi độ 3 đến 5 liên quan đến điều trị ít phổ biến hơn với pembrolizumab so với hóa trị liệu (31,2% so 53,3%, tương ứng).

Với thời gian theo dõi kéo dài, liệu pháp pembrolizumab liệu pháp đơn tia đầu tiên tiếp tục chứng minh lợi ích tổng thời gian sống hơn so với hóa trị liệu ở bệnh nhân NSCLC tiến triển, chưa được điều trị trước đó và không có các biến đổi EGFR/ALK, mặc dù có sự chuyển đổi từ nhóm kiểm soát sang pembrolizumab như phương pháp điều trị tiếp theo.

Các giá trị chuẩn về chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe (HRQoL) từ Bảng câu hỏi chất lượng cuộc sống của Tổ chức Nghiên cứu và Điều trị Ung thư Châu Âu – Core 30 (EORTC QLQ-C30) hiện đã có cho nhiều quốc gia, phần lớn từ Bắc Âu. Tuy nhiên, các giá trị chuẩn này chưa có sẵn cho Nam Âu. Do đó, nghiên cứu này nhằm cung cấp các giá trị chuẩn cho dân số chung Ý theo giới tính, độ tuổi và tình trạng sức khỏe dựa vào EORTC QLQ-C30.

Nghiên cứu sử dụng dữ liệu EORTC QLQ-C30 từ dân số chung Ý được thu thập trước đó trong một dự án quốc tế của EORTC với hơn 15.000 người trả lời từ 15 quốc gia. Việc tuyển dụng và đánh giá được thực hiện qua các bảng trực tuyến. Lấy mẫu ngẫu nhiên áp dụng cho các nhóm giới tính và độ tuổi (18‍–‍39, 40–49, 50–59, 60–69 và ≥ 70 tuổi), riêng biệt cho từng quốc gia.

Chúng tôi đã áp dụng các trọng số để khớp với phân bố tuổi và giới tính trong mẫu của chúng tôi dựa trên thống kê của Liên Hợp Quốc về Ý. Ngoài các thống kê mô tả, còn áp dụng mô hình hồi quy tuyến tính để mô tả sự liên kết giữa giới tính, tuổi và tình trạng sức khỏe với các điểm EORTC QLQ-C30.

Có tổng cộng 1.036 người trả lời từ Ý được đưa vào phân tích. Tuổi trung bình có cân nặng là 49,3 tuổi, với 536 (51,7%) người tham gia là nữ. Có ít nhất một tình trạng sức khỏe được báo cáo bởi 60,7% người tham gia. Nam giới báo cáo điểm số tốt hơn so với nữ giới trên tất cả các thang đo EORTC QLQ-C30 ngoại trừ tiêu chảy. Trong khi tác động của tuổi khác nhau trên các thang đo, giá trị tuổi lớn hơn nhìn chung được liên kết với chất lượng cuộc sống cao hơn như được chỉ ra bằng điểm số tổng hợp. Đối với tất cả các thang đo, các khác biệt đều nghiêng về phía trước của những người không báo cáo bất kỳ tình trạng sức khỏe nào, so với những người báo cáo ít nhất một tình trạng.

Các giá trị chuẩn của Ý cho các thang đo EORTC QLQ-C30 ủng hộ việc diễn giải hồ sơ chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe trong các bệnh nhân ung thư tại Ý. Tác động mạnh mẽ của các tình trạng sức khỏe lên các điểm số EORTC QLQ-C30 nhấn mạnh tầm quan trọng của việc điều chỉnh tác động của các bệnh đồng mắc ở bệnh nhân ung thư khi diễn giải dữ liệu HRQoL.